I+D DE MEDICAMENTOS PEDIÁTRICOS: UNA GUÍA PIONERA EN EUROPA OFRECE RECOMENDACIONES PARA SU IMPULSO

La investigación clínica supone una oportunidad para los pacientes de enfermedades con necesidades clínicas no cubiertas y, también, para ofrecer nuevas alternativas en escenarios futuros. Por este motivo y, teniendo en cuenta, el papel que ocupa España actualmente en materia de I+D, urge encontrar el modo de involucrar más a los pacientes pediátricos en los ensayos clínicos que se lleven a cabo.

Así, durante la presentación del ‘Documento de recomendaciones para la articulación de la participación de pacientes pediátricos en el proceso de la I+D de medicamentos’, Javier Urzay, subdirector general de Farmaindustria, no se debe olvidar que “el objetivo final es que los pacientes vivan vidas mejores y más sanas”.

Urzay destacaba que “desde Farmaindustria, en colaboración con todos los organismos investigadores, se trabaja hace tiempo para involucrar a todas las organizaciones de pacientes; también los organismos pediátricos en ensayos clínicos, sobre todo teniendo en cuenta que el 87 por ciento de estos estudios los financia la industria”. Por ello, ponía en valor que se haya elaborado un documento específico con recomendaciones para pacientes pediátricos, familiares y asociaciones para “participar más activamente en el proceso de investigación de medicamentos”.

También resaltaba Urzay el hecho de que esta publicación sea “una guía única en Europa” que reafirme el “compromiso de la industria farmacéutica con la investigación”. Begonya Nafría, coordinadora del Área de Participación de Pacientes en Investigación del Hospital Sant Joan de Déu, añadía que además de ser un documento pionero, “han participado todos los agentes clave, cuenta con el aval de la Agencia Española del Medicamento y el Producto Sanitario y en el que además se está trabajando para traducirlo y que puedan implantarlo otros países”.

Información y documentación

Nafría también valoraba el papel de España en investigación clínica. Resaltaba que “la mayoría de ensayos promueven desde la industria farmacéutica y, de estos, el  15 por ciento están dirigidos a la población pediátrica”. Aun así, consideraba que queda margen de actuación. Más, teniendo en cuenta que “hay enfermedades que sólo afectan a este grupo de la población y no tienen ningún tratamiento”. En este sentido, apuntaba que “los niños representan un 21 por ciento de la población pero son el 100% del futuro de la sociedad, por lo que invertir en ellos es invertir en un mejor futuro para la sociedad”.

Otro punto sobre el que la especialista ponía el foco era los derechos que tienen estos pacientes a pesar de su edad. “Tienen voz y voto en todo lo que les afecta y también tienen derecho a participar en investigación”, exponía. Para lograr este objetivo, Nafría precisaba que “a día de hoy en los centros que se llevan a cabo ensayos clínicos, los protocolos no son los más adecuados para pacientes pediátricos”. Por ello, llamaba a mejorar aspectos que influyan en el proceso de consentimiento tanto de menores como de familiares.

Esto, recordaba la experta, repercute en “problemas de reclutamiento”. “Tomar la decisión de participar en un ensayo no es fácil y corresponde a los niños mayores de 12 años y sus familiares; además, muchas veces encontramos enfermedades poco frecuentes en la que la muestra es pequeña, por lo que urge definir los criterios que deben cumplir los pacientes”, agregaba.

Especificidades de la investigación

En definitiva, Nafría subrayaba la importancia de tener en cuenta al paciente pediátrico en todo el proceso. Entre los puntos a destacar, instaba a “involucrar al paciente desde las etapas más tempranas, incluso antes de arrancar el estudio, para recoger información de lo que supone vivir con la enfermedad y detectar las necesidades clínicas no cubiertas”; “participar en la elaboración y redacción de resúmenes ejecutivos, dado que con la nueva regulación pediátrica es importante compartir todos los resultados de ensayos clínicos”; o “revisar el rol de las organizaciones y asociaciones de pacientes interesadas en participar en las actividades de I+D impulsadas por la industria”. En este contexto, afirmaba la experta, “es de extrema importancia divulgar sobre la I+D de medicamentos pediátricos, transmitiendo su relevancia”.

Desde un prisma más positivo, Inmaculada Calvo, jefe de la Unidad de Reumatología Pediátrica del Hospital Universitario La Fe (Valencia) y representante de la Asociación Española de Pediatría (AEP), expresaba que “decir ahora que un fármaco que administramos a un niño no ha tenido fase de ensayos clínicos es muy raro”. Antes, señalaba, “los fármacos se formulaban para adultos y a veces se testaban e niños y otras no; ahora gracias a la participación de menores en investigación, se establecen fármacos que tienen en cuenta las características del público al que se dirigen”.

Atendiendo al contexto actual, abogaba por implicar activamente al paciente, “instándole a que se implique y participe en el proceso de su enfermedad”. Calvo indicaba que se puede “ofrecer todas las opciones terapéuticas y que los pacientes participen en la decisión, dándoles también su protagonismo y participación en la investigación”.

Documento colaborativo

Calvo valoraba el esfuerzo conjunto entre “Farmaindustria y sus compañías, los investigadores, pacientes y los menores y sus familias” para elaborar un documento completo que recoja las necesidades de todos los agentes.

Por su parte, Federico Martinón, coordinador y jefe de Servicio de Pediatría del Hospital Clínico Universitario de Santiago y coordinador de RECLIP, también reconocía la valía de este “documento centrado en el paciente pediátrico”. Más allá de los principios expresados en el mismo, para seguir avanzando en la investigación Pediátrica, demandaba “que el niño sea prioritario en las investigaciones; también en la financiación destinada a estos ensayos y en todas las decisiones que tengan que ver con conseguir mejores fármacos para estos pacientes”.

Respecto al papel de la administración, Martinón realizaba dos peticiones. Primeramente, “estar en las líneas estratégicas de las convocatorias públicas de financiación, puesto que es donde se accede a proyectos competitivos”. En segundo lugar, “priorizar la pediatría en aspectos regulatorios y de investigación, incluyendo vías de fast track para estos procesos de I+D; así, se podrían acelerar los procesos, teniendo  en cuenta la dificultades inherentes a los ensayos en pediatría”.

Fuente: El Global