LOS ESTUDIOS DE TERAPIA CELULAR Y GÉNICA IMPULSADOS POR LA INDUSTRIA SE TRIPLICAN EN LA ÚLTIMA DÉCADA

Las terapias celulares y génicas pueden aportar beneficios transformadores a pacientes que a menudo se quedan sin otras opciones de tratamiento. En los últimos años se ha registrado un récord de financiación, investigación clínica y nuevos lanzamientos en este sector. Este tipo de terapias, que engloban un amplio grupo de medicamentos, como las inmunoterapias celulares, las terapias celulares, las terapias génicas y los productos de ingeniería tisular, a menudo siguen caminos complejos desde la investigación hasta el tratamiento del paciente. Por tanto, a pesar de su creciente actividad, presentan complejidades adicionales a lo largo de su ciclo de vida en comparación con otros medicamentos. Así lo recoge el informe ‘Fortalecimiento de las vías para las terapias celulares y génicas: Estado actual y escenarios futuros’, elaborado por la consultora IQVIA.

Los ensayos de terapia celular y génica realizados por la industria se han triplicado en la última década, mientras que aquellos dirigidos por investigadores académicos o agencias gubernamentales han crecido un 5 por ciento, impulsados en gran medida por el creciente interés en las terapias CAR-T. El número de acuerdos sobre terapias celulares y génicas ha aumentado un 48 por ciento con respecto a hace una década, aunque estos disminuyeron en 2022 y 2023 en comparación con 2020 y 2021.

Este tipo de terapias representan una mayor proporción de toda la actividad de acuerdos de ciencias de la vida, ya que la industria se centra cada vez más en estos nuevos medicamentos. Los acuerdos de fabricación representan una parte cada vez mayor de los acuerdos de terapia celular y génica, ya que los desarrolladores tratan de adquirir las habilidades y la capacidad para llevar sus productos al mercado. "Las compañías biofarmacéuticas emergentes participan en casi todas las operaciones, lo que refleja el alto grado de investigación en este sector a partir de empresas incipientes, a menudo fruto del trabajo académico", expresa el informe.

El documento muestra que la oncología representa la mayor parte de la investigación en este campo, aunque el enfoque de la enfermedad varía según la modalidad. Las instituciones académicas y las empresas biofarmacéuticas emergentes impulsan la investigación clínica en general, mientras que las grandes compañías se centran en las terapias génicas y en la investigación en fases avanzadas. Por territorios, China ha visto crecer su el número los ensayos de terapia celular y génica, con un 42 por ciento puestos en marcha, frente al 14 por ciento de hace una década. Sin embargo, casi todos los ensayos que tienen lugar en el país asiático se realizan únicamente con centros nacionales.

Nuevos lanzamientos

A finales de 2023 se lanzaron 76 terapias celulares y génicas en todo el mundo, más del doble que en 2013. Sin embargo, el acceso de los pacientes a ellas no es uniforme en todas las geografías y se limita principalmente a los mercados desarrollados, siendo las génicas y las inmunoterapias celulares las que tienen mayor aceptación en todos los mercados. El recorrido terapéutico de los pacientes que pueden optar al tratamiento con una terapia celular y génica es complejo y existen numerosas barreras a lo largo del proceso, lo que hace que algunos pacientes no reciban tratamiento.

En el caso de las terapias CAR-T, las tasas de tratamiento de los pacientes varían de un país a otro, desde el 25 por ciento de los pacientes remitidos tratados en Brasil hasta el 70 por ciento en Italia. "Las razones más comunes por las que los pacientes no reciben tratamiento son la progresión de la enfermedad y su aptitud para el tratamiento, que a menudo empeora a medida que los pacientes avanzan en el largo camino del tratamiento. En el caso de las terapias génicas para el tratamiento de enfermedades hereditarias, en la mayoría de ocasiones es necesario identificar a los pacientes en una fase temprana de la vida, y la limitada disponibilidad de pruebas de cribado neonatal en muchos países dificulta la identificación de los pacientes", expresa el documento de IQVIA.

"El seguimiento de los pacientes tras recibir el tratamiento es más prolongado en el caso de las terapias celulares y génicas que en el de otros medicamentos, llegando a durar hasta 15 años o, potencialmente, toda la vida del paciente, debido a las recientes preocupaciones normativas sobre la seguridad a largo plazo", precisa el documento.

Inversión

La inversión en terapias celulares y génicas alcanzó los 5.900 millones de dólares en 2023, un 38 por ciento más que en 2022, con un 62 por ciento atribuible a Estados Unidos, donde existe una mayor aceptación de estos productos. La inversión es mayor en el país americano, donde las terapias celulares y génicas representaron el 0,8 por ciento del gasto neto en medicamentos de los fabricantes en 2023." Los elevados costes de comercialización de los productos y las pequeñas poblaciones de tratamiento dificultan la comercialización y el retorno de la inversión en terapias celulares y génicas, lo que ha provocado notables salidas del mercado", identifica el documento.

En último lugar, el informe identifica que la evolución futura del sector de la terapia celular y génica se ve influida por una serie de elementos clave que pueden dar lugar a escenarios potenciales que "tendrán diferentes repercusiones en el mundo". En primer lugar, el actual modelo de comercialización podría tener que adaptarse para garantizar la sostenibilidad del sector a largo plazo, potencialmente a través de enfoques no tradicionales como la participación académica o sin ánimo de lucro.

Por otro lado, la aparición de modalidades de tratamiento menos complejas, como los anticuerpos biespecíficos, podría cuestionar el papel de las terapias celulares y génicas en el tratamiento de enfermedades. "El seguimiento del progreso de la industria a través de estos indicadores ayudará a dilucidar la trayectoria del sector de la terapia celular y génica hasta 2035 y más allá, y a centrar la atención en intervenciones políticas o de inversión que permitan a estas terapias desempeñar un papel sostenible en la atención al paciente y cumplir su promesa", concluye.

Fuente: El Global