IMPLICACIÓN DE COMPAÑÍAS Y PACIENTES, FLEXIBILIDAD Y TIEMPOS: ASIGNATURAS PENDIENTES EN LA APLICACIÓN DE LAS JCA

La Comisión Europea (CE) ha cerrado el plazo para que los agentes implicados emitan sus aportaciones a la consulta pública que se había impulsado en torno a las evaluaciones clínicas conjuntas (Joint Clinical Assesments, comúnmente conocidas como JCA por sus siglas) incluidas en el nuevo reglamento de evaluación de tecnologías sanitarias (HTAR, por sus siglas en inglés). En total se han recogido 129 aportaciones provenientes de organizaciones o personas individuales, poniendo el foco en aquellos aspectos que han considerado que tienen margen de mejora. El objetivo que se persigue con las JCA es acelerar el acceso a tratamientos innovadores, logrando un equilibrio entre la generación y la evaluación de evidencia, para lograr facilitar las decisiones nacionales sobre la financiación de nuevas opciones terapéuticas. En enero de 2025 se comenzará a aplicar el nuevo HTAR en medicamentos oncológicos y terapias avanzadas (ATMPs), por lo que en estos meses deberá revisarse el texto del reglamento con las aportaciones recopiladas de todas las partes y tratar así de que las JCA se establezcan como una herramienta útil que agilice los procesos de evaluación y disponibilidad de medicamentos.

Además, un nuevo informe encargado por la Federación Europea de Asociaciones de la Industria Farmacéutica (EFPIA, por sus siglas en inglés) a la consultora Evidera, pone de relieve la necesidad de una "orientación transparente, pragmática y basada en la evidencia" para analizar cómo estos cambios van a afectar a los procesos de evaluación de medicamentos y su posterior introducción en los sistemas sanitarios nacionales.

Papel de las JCA

Las JCA están planteadas para ser uno de los ejes centrales del HTAR. Un informe publicado por la consultora especializada IQVIA en 2022 ya analizaba los puntos a mejorar. Entre ellos, la implicación de la industria o los pacientes en la toma de decisiones, o los tiempos que se otorga a los promotores de los ensayos clínicos para aportar evidencia robusta que respalde las autorizaciones. También, que dadas las inequidades entre sistemas sanitarios europeos, en aquellos menos eficientes, pueda demorarse todavía más la disponibilidad de fármacos en lugar de acelerar el proceso. En la teoría, las evaluaciones conjuntas pretenden evitar duplicidades en los procesos de aprobación de medicamentos; pero precisamente estas disparidades territoriales hacen que surjan dudas acerca de que vaya a contribuir a que se cumpla este objetivo.

Así, las JCA pretenden ser de utilidad para evaluar la eficacia clínica de las nuevas tecnologías en comparación con las opciones terapéuticas disponibles. Pero, desde la EFPIA ponen el foco en que todavía es necesario conocer al detalle cómo funcionará este enfoque -así como el de EUnetHTA21, consorcio de 13 entidades regulatorias europeas designadas para coordinar esta labor- para que las empresas que desarrollan estas tecnologías sanitarias puedan actuar con previsión para realizar todas las partes del proceso correctamente.

En este sentido, el informe elaborado por Evidera simuló llevar a cabo tres JCA sobre medicamentos oncológicos aprobados en los últimos años para comprender las implicaciones de los métodos propuestos sobre estas evaluaciones en el nuevo reglamento de HTA. Una de las conclusiones que se recoge en el informe es el amplio alcance de evaluación, llegando a poblaciones muy amplias y también en términos de comparación, atendiendo al análisis PICO (Population, Intervention, Comparator(s), Outcomes). En su traducción, estas siglas se refieren al análisis de la población, intervenciones, comparadores y resultados que engloba este sistema. Del informe se extrae que, para realizar una correcta evaluación de estas terapias, las tres habían requerido de datos en vida real, incluso en aquellos con ensayos clínicos que cumplen los más altos estándares de calidad.

Enfoques flexibles

Desde la EFPIA también ponen de relieve que estas evaluaciones conjuntas han de tener en cuenta todos los criterios de valoración relevantes, en este caso en oncología y terapias avanzadas. Esto es, más allá de incluir parámetros como la supervivencia, recopilar otro tipo de información que evalúe el impacto de los tratamientos en la vida de los pacientes a diferentes niveles. En este sentido, la patronal europea señala que las directrices de la EUnetHTA21 no consideran las especificidades de los tratamientos oncológicos, ni de las terapias avanzadas que utilizan genes, tejidos y células. Por ello determinan que, en caso de aplicarse las JCA con este enfoque a principios de 2025, este enfoque podría obstaculizar el acceso a algunas de las terapias más innovadoras que actualmente se encuentran en proceso de investigación.

Así, la entidad considera que, atendiendo al gran dinamismo y rápida evolución que experimentan las terapias contra el cáncer, se requiere contar con un enfoque flexible que tenga en cuenta sus características concretas y permita comparar las nuevas terapias con los tratamientos existentes.

En palabras de Nathalie Moll, directora general de la EFPIA, teniendo en cuenta los rápidos avances de la ciencia y en concreto de la oncología, "es necesario igualar esa innovación en la forma en que utilizamos el nuevo Reglamento HTA para crear un acceso más rápido para los pacientes en toda Europa". "Colectivamente, necesitamos un marco claro, viable y predecible para que todas las partes interesadas sean plenamente funcionales en el momento en que se evalúen los primeros productos", agrega.

"La EFPIA espera trabajar con el HTAnet21, la Comisión Europea y el resto de agentes implicados en HTA para ayudar a definir directrices y acuerdos de implementación óptimos que permitan al futuro sistema cumplir su objetivo de llevar los medicamentos a los pacientes más rápido", añadió.

Puntos de mejora

Una vez realizado el análisis acerca del contenido de las JCA, la plataforma de Oncología de la EFPIA propone medidas concretas para mejorar las deficiencias o puntos de mejora que se han identificado en estas evaluaciones clínicas conjuntas.

Así, aluden a la necesidad de garantizar la participación significativa y oportuna de los desarrolladores de tecnologías sanitarias, expertos clínicos y pacientes en la definición de cómo se evaluarán las nuevas terapias en el marco de los JCA. Cabe destacar que, dentro de las aportaciones recogidas en la consulta pública sobre los JCA que ha recopilado la Comisión Europea, una de las demandas que más se ha repetido es la de dimensionar adecuadamente la participación tanto de pacientes y sus organizaciones como de compañías; en el caso de los pacientes, para que tengan más voz en la toma de decisiones y en el de las compañías, para que estén más involucrados desde el principio del proceso y puedan así asegurarse de que cumplen todos los requisitos y aportan la información necesaria para llegar a tiempo en los procesos. En esta misma línea, tanto el informe de IQVIA como algunos de los comentarios recogidos por la CE aluden a la necesidad de estipular unos plazos que, aunque se acorten en determinadas etapas del proceso para asegurar que se acelere la disponibilidad de medicamentos innovadores, den margen a las compañías para disponer de la evidencia suficiente y poder aportarla en tiempo y forma.

Por otra parte, llaman a utilizar un proceso de determinación de alcance optimizado basado en evidencia, a brindar asesoramiento integral y flexible para adaptarse al escenario del panorama oncológico, a aprovechar la metodología de última generación y toda la evidencia disponible -incluyendo datos de vida real-, así como las últimas técnicas de síntesis de datos. Por último, recuerdan la necesidad de que se considere la totalidad de criterios de valoración relevantes para la oncología, no sólo atendiendo a parámetros de supervivencia incluidos en los ensayos clínicos, sino integrando otros aspectos como la calidad de vida y otros resultados relevantes para el paciente.

Fuente: El Global