Una de las prioridades en el ámbito de la investigación en enfermedades raras es la identificación de nuevas estrategias terapéuticas. El mayor reto al que se enfrentan los investigadores que están desarrollando nuevas terapias para estas enfermedades es poder trasladar esos resultados del laboratorio a la práctica clínica diaria. Un documento elaborado por Evaluate Pharma analiza cuáles serán los medicamentos huérfanos más demandados en 2030.
En el puesto número uno aparece Darzalex (daratumumab, Johnson & Johnson) para el tratamiento del mieloma múltiple. Según las previsiones de la consultora, sus ventas superarán los 14.880 millones de euros a finales de la década, superando el pico de ventas alcanzado por el anticoagulante Eliquis (apixaban, BMS/Pfizer). El hecho de que Darzalex se sitúe como el medicamento más vendido, llevará a J&J a la primera posición en la lista de mayores compañías por ventas de medicamentos huérfanos en 2030.
Alyftrek (Vertex), para el tratamiento de la fibrosis quística, será el segundo medicamento huérfano más importante en 2030, con unas ventas previstas de más de 7.440 millones de euros. Aprobado en diciembre de 2024, Alyftrek es una combinación de tres fármacos que se toman una vez al día y, por tanto, es más cómodo que su predecesor Trikafta, de 9.300 millones de euros anuales. "Se trata del quinto modulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CTFR) de Vertex, y el último de una serie de correctores genéticos de la CTFR y potenciadores de acción más prolongada que han ampliado el dominio de la biotecnología en un área de la enfermedad que afecta a menos de 100.000 personas en todo el mundo", confirma el documento.
El tercer medicamento huérfano en ventas previstas para 2030 es Winrevair (sotatercept, MSD), para la hipertensión arterial pulmonar (HAP). Obtenido a través de la adquisición de Acceleron por parte de Merck en 2021, Winrevair ayuda a situar a la compañía en el octavo puesto de las diez primeras compañías por ventas de medicamentos huérfanos en 2030, y alimenta una CAGR de ventas de medicamentos huérfanos para 2025-2030 de más del 30%, más del triple que la de cualquier otra de las diez primeras empresas del sector.
En cuarta posición figura Ultomiris (Alexion), para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna, que registrará 5.580 millones en ingresos. Carvykti (Johnson & Johnson), para el mieloma múltiple, también tendrá un papel destacado con 5.301 millones de euros en ventas. El medicamento Hemlibra (Roche), para el tratamiento de la hemofilia A, se posicionará en sexta posición con 5.208 millones de euros en ingresos. Le sigue Amvuttra (Alnylam), para la amiloidosis ATTRh, con 5.022 millones en ventas. Por su parte, Brukinsa (BeiGene), para el linfoma linfoplasmocítico, alcanzará los 4.836 millones de euros.
Llegando casi al final de la lista, en novena posición aparece Calquence (AstraZeneca), para la leucemia linfocítica crónica, que generará 4.567 millones de euros en ventas. Finalmente, Vyvgart (argenx BV), para la miastenia gravis generalizada, cerrará el top 10 con ventas estimadas en 3.627 millones de euros.
El marco de la UE para los medicamentos huérfanos pretende fomentar el desarrollo y la comercialización de medicamentos para pacientes con enfermedades raras ofreciendo incentivos a los promotores. El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) revisa las designaciones de medicamentos huérfanos en el momento de la aprobación para determinar si la información disponible hasta la fecha permite mantener la condición de huérfano del medicamento y concederle diez años de exclusividad comercial. A pesar de todos estos esfuerzos, los últimos datos disponibles muestran que en 2024, se confirmó la designación de huérfanos de 15 medicamentos, mientras que el año anterior fueron 17.
Los medicamentos huérfanos a los que la EMA dio luz verde fueron: Elahere, Hetronifly (serplulimab, Henlius), para el tratamiento del cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio extenso; Vyloy (zolbetuximab, Astellas), para adultos con adenocarcinoma gástrico o de la unión gastroesofágica; Zynyz (retifanlimab, Incyte), utilizado en adultos para tratar el carcinoma de células de Merkel, un tipo de cáncer de piel, que no puede curarse mediante cirugía o radioterapia; Winrevair (sotatercept, MSD), en combinación con otros tratamientos para la hipertensión arterial pulmonar (HAP); Emcitate (tiratricol, Rare Thyroid Therapeutics), para el tratamiento de la deficiencia de MCT8 (síndrome de Allan-Herndon-Dudley); Iqirvo (elafibranor, Ipsen) y Seladelpar Gilead (seladelpar lisina dihidrato, Gilead), para la colangitis biliar primaria (CBP); Adzynma; Altuvoct (efanesoctocog alfa, Swedish Orphan Biovitrum), para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A; Fabhalta (iptacopan, Novartis), para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN); Voydeya (danicopan, Alexion), para adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN); y, Akantior (polihexanida, SIFI), para la queratitis por acanthamoeba.
Hay aproximadamente 7.000 tipos diferentes de enfermedades raras y los investigadores calculan que hay más de 300 millones de personas en todo el mundo que viven con una enfermedad de este tipo. Sin embargo, se calcula que solo el 5% de las enfermedades raras tienen al menos un tratamiento aprobado, que se conoce como medicamento huérfano. Una enfermedad rara es cualquier enfermedad que afecta a un pequeño porcentaje de la población. Con más del 40% de todos los medicamentos en fase de desarrollo dirigidos a enfermedades raras, y alrededor de 50 nuevas terapias aprobadas en todo el mundo cada año, el futuro parece positivo para aumentar el número de tratamientos disponibles.
Fuente: El Global Farma